FDA miratoi vetëm Esbriet dhe Ofev për Fibrozë pulmonare idiopatike.
Në tetor 2014, FDA miratoi dy barna të reja, pirfenidon (Esbriet) dhe nintedanib (Ofev), për trajtimin e fibrozës pulmonare idiopatike. Fibroza pulmonare idiopatike është një sëmundje e tmerrshme që vret shumicën e njerëzve të diagnostikuar me të në pak vite të shkurtra. Para zbulimit të pirfenidonit dhe nintedanibit, nuk kishte mundësi të veçanta trajtimi të drogës për njerëzit me këtë sëmundje vdekjeprurëse.
Çfarë është idiopatike fibroze pulmonare?
Fibroza pulmonare idiopatike është një sëmundje kronike ose afatgjatë e cila shkatërron hapësirat e vogla brenda mushkërive (interstitia). Megjithëse ekzistojnë të dhëna të kufizuara mbi prevalencën e saktë të sëmundjes, Shoqata Amerikane e mushkërive vlerëson se ai godet rreth 140,000 amerikanë. Ndërsa lexova literaturën, pashë vlerësime shumë më të ulta kur sëmundja përkufizohej më kufizues (ju lutem justifikohuni), duke ndikuar diku nga 14 dhe 28 njerëz për 100,000. Njerëzit me sëmundje zakonisht janë 50 vjeç e lart dhe sëmundja prek më shumë meshkuj sesa femrat.
Askush nuk e di se çfarë shkakton fibrozë pulmonare idiopatike (që është arsyeja pse quhet një çrregullim idiopatik ). Ajo që ne dimë është se kjo sëmundje vdekjeprurëse rrit rënkimin në mushkëri - mushkëritë janë një organ elastik - duke e bërë më të vështirë frymëmarrjen. Nga vini re, fibroza pulmonare idiopatike është një sëmundje kufizuese e mushkërive që zvogëlon vëllimet e mushkërive.
Sapo të diagnostikohet, mosha mesatare e mbijetesës për njerëzit me sëmundje është vetëm 4 vjet.
Fibroza pulmonare idiopatike shkakton inflamacion dhe ndryshime fibroze (dhëmbëza) në indet e mushkërive (parenchyma) e cila është e lidhur mekanikisht me kapilarët pulmonarë në alveolë. Kapilarët pulmonar në alveolë janë shkatërruar kështu; kapilarët pulmonar janë të përfshirë në shkëmbimin e oksigjenit dhe futjen e gjakut të pasur me oksigjen në trup.
Me fjalë të tjera, në njerëzit me fibroze pulmonare idiopatike, dhëmbëza në indet e mushkërive ngatërrojnë aftësinë për kapilarët pulmonarë për të filtruar oksigjenin nga ajri që frymëjmë.
Fibrozë pulmonare idiopatike e bën të vështirë frymëmarrjen pas lodhjes. Ajo gjithashtu shkakton kollë dhe një ndryshim në tingujt e mushkërive në provim. Shumë simptoma të sëmundjes janë sistematike ose të gjera të trupit, dhe përfshijnë lodhjen, humbjen e peshës dhe mbledhjen e gishtërinjve dhe gishtërinjve. Skanimet CT me rezolucion të lartë (imagjinoni x-rrezet e hollësishme të xhiruar) tregojnë një pamje të copëzuar ose të ngjitur dhe të "huallit" ku ndodhin ndryshime fibroze. Biopsia kirurgjikale siguron një diagnozë përfundimtare të sëmundjes. Si fibrozë pulmonare përparon, ajo çon në një mori të kushteve komorbidike ose shoqëruese, duke përfshirë dështimin e frymëmarrjes, dështimin e zemrës dhe hipertensionin pulmonar .
Megjithëse nuk jemi të sigurt se çfarë saktësisht shkakton fibrozë pulmonare idiopatike, ne e dimë se ka disa faktorë të mundshëm të rrezikut për sëmundjen:
- pirja e duhanit
- infeksionet virale të mushkërive
- thithjen e gazit, tymi, pluhuri dhe grimca të tjera të vogla
- GERD (sëmundje e refluksit gastroesophageal AKA urth kronik)
- gjenetikë
Fibroza pulmonare idiopatike është e njohur për mungesën e trajtimit të mirë dhe efektiv.
Edhe pse disa njerëz mbeten të qëndrueshëm për një kohë relativisht të gjatë pas diagnozës, shumica e tyre dekompensohen ose përkeqësohen edhe me trajtim. Trajtimi aktual ka për qëllim simptomat e sëmundjes ose përpjekjet për të kufizuar inflamacion të mëtejshëm dhe dhëmbëza. Prednisone, një steroid, shpesh përdoret për të ndihmuar në frenimin e inflamacionit. Shumë njerëz me fibrozë pulmonare idiopatike gjithashtu marrin oksigjen shtesë dhe rehabilitim pulmonar. Në fund të fundit, opsioni i vetëm i trajtimit për njerëzit me fibrozë pulmonare idiopatike është transplantimi i mushkërive.
Cilat janë Pirfenidon (Esbriet) dhe Nintedanib (Ofev)?
Në sprovat klinike, pirfenidoni (Esbriet) dhe nintedanib (Ofev) janë treguar të zbutin fibrozë ose dhëmbëza, dhe prandaj progresion të ngadaltë të sëmundjes.
Pirfenidoni ka mekanizma të shumëfishta të mundshëm të veprimit dhe është ilaç me gojë. Në studimet klinike të fazës 3, pothuajse gjysma e pjesëmarrësve me fibrozë pulmonare të butë e të moderuar, që merrnin pirfenidon, panë një rënie të reduktuar në kapacitetin jetik të detyruar. Kjo masë tregon progresin e vonuar të sëmundjes. Pjesëmarrësit përjetuan përfitime të tjera pozitive duke përfshirë përmirësimet në distancën në këmbë prej 6 minutash dhe uljen e vdekshmërisë (numri i vdekjeve) gjatë periudhës së studimit 52 javë. Efektet e mundshme të pafavorshme të trajtimit ishin të menaxhueshme dhe të kufizuara në ndjeshmërinë e dritës, dhimbje stomaku, nauze dhe vjellje.
Nintenanib është inhibitor i tirozin-kinazës dhe si pirfenidoni është ilaçe me gojë. Midis proceseve të tjera biologjike, tirozin kinaza është e përfshirë në ndryshimin e dhëmbëve dhe fibrozës. Në fazat 3 të studimeve klinike, si pirfenidoni, nintenanib gjithashtu ngadalësoi përparimin e fibrozës pulmonare idiopatike, të matur nga një reduktim në shkallën e rënies së kapacitetit jetik të detyruar. Efektet e padëshirueshme të mundshme përfshijnë diarre, vjellje, vjellje, dhimbje koke, rritje të presionit të gjakut dhe rritje të enzimave të mëlçisë (një tregues i mosfunksionimit të mëlçisë). Së fundi, Ofev është një teratogjen që nuk duhet të merret gjatë shtatzënisë për shkak të frikës nga deformimi i fetusit ose vdekja.
Çfarë do të thotë Pirfenidoni (Esbriet) dhe Nintedanib (Ofev)?
Nëse ju ose dikush që njihni ka fibrozë pulmonare idiopatike, miratimi i pirfenidonit (Esbriet) dhe nintedanib (Ofev) është një zbulim i vërtetë mjekësor që duhet të mirëpritet si një lajm i mirë. Megjithatë, disa çështje duhet të qartësohen para se këto barna të gjejnë vërtet vendin e tyre në mjekësinë klinike. Së pari, është e paqartë nëse pirfenidoni dhe nintendanib duhet të përdoren ndaras ose në të njëjtën kohë kur trajtojnë fibrozë pulmonare idiopatike. Nëse përdoren së bashku, nuk jemi të sigurt se cilat droga duhet të përdoren së pari. Nëse përdoren veçmas, nuk jemi të sigurt nëse barnat do të shfaqin një efekt sinergjik ose të shtuar. Së dyti, nuk jemi të sigurt nëse disa njerëz janë veçanërisht të përgjegjshëm ("përgjigjet") ndaj njërës ose të dyja këtyre medikamenteve. Së treti, nuk e dimë nëse droga do të vazhdojë të zbutë progresin e fibrozës pulmonare idiopatike, që kalon periudhën e provës gati një vjeçare.
Në një shënim përfundimtar, nëse ju ose një person i dashur ka fibrozë pulmonare idiopatike, merrni parasysh të mësoni më shumë rreth grupeve mbështetëse për sëmundjen në Shoqatën Amerikane të mushkërive ose në Institutin Kombëtar të Zemrës, Mushkërive dhe Gjakut.
Burimet e zgjedhura
"Dëshmia e fundit për trajtimin farmakogjik të fibrozës pulmonare idiopatike" nga JR Covvey dhe kolegët e botuar në analet e farmakoterapisë në vitin 2014. E qasur nga PubMed më 11/4/2014.
Naureckas ET, Solway J. Kapitulli 252. Çrregullimet e funksionit të frymëmarrjes. Në: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J., Loscalzo J. eds. Parimet e Harrisonit të Mjekësisë së Brendshme, 18e. Nju Jork, NY: McGraw-Hill; 2012. Më datë 04 nëntor 2014.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. Kapitulli 13. Patologjia Pulmonare. Në: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. eds. Patologjia: Fotografia e Madhe . Nju Jork, NY: McGraw-Hill; 2008 Hyrja në 04 Nëntor 2014.
Mbreti TE, Jr .. Kapitulli 261. Sëmundjet e mushkërive intersticiale. Në: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J., Loscalzo J. eds. Parimet e Harrisonit të Mjekësisë së Brendshme, 18e. Nju Jork, NY: McGraw-Hill; 2012. Më datë 04 nëntor 2014.
"E nxehtë e frymëmarrjes: një hap i madh përpara për fibrozë pulmonare idiopatike" nga CJ Ryerson dhe HR Collard nga BMJ të botuar në shtator 2014. E qasur nga PubMed më 11/4/2014.