Si stimulohet dhe nxitet kërkimi dhe zhvillimi i drogave jetimë
Çfarë është një ilaç jetim dhe çfarë është Akti i Orphan Drug? Pse është e rëndësishme kërkimi dhe zhvillimi i këtyre barnave dhe cilat janë barrierat?
Çfarë është një drogë jetim? - Përkufizimi
Një ilaç i paefektshëm është ilaç (farmaceutik) i cili mbetet i pazhvilluar për shkak të mungesës së një kompanie për të gjetur drogën fitimprurëse. Shpesh arsyeja se droga jo fitimprurëse është se ka relativisht pak njerëz që do të blejnë drogën kur peshojnë kundër kërkimit dhe zhvillimit të nevojshëm për prodhimin e drogës.
Me fjalë të thjeshta, barnat jetimë janë ato që kompanitë nuk presin të bëjnë shumë para, dhe në vend të kësaj të drejtojnë përpjekjet e tyre ndaj drogës që do të sjellë para.
Pse Disa Droga janë "Droga Jetimë"
Kompanitë farmaceutike (farmaceutike) dhe bioteknologjike vazhdimisht kërkojnë dhe zhvillojnë ilaçe të reja për trajtimin e kushteve mjekësore dhe droga të reja vijnë shpesh në treg. Njerëzit që vuajnë nga sëmundje të rralla ose çrregullime, nga ana tjetër, nuk shohin të njëjtën vëmendje të hulumtimit të drogës për sëmundjet e tyre. Kjo për arsye se numri i tyre është i vogël dhe kështu tregu potencial për barna të reja për të trajtuar këto sëmundje të rralla (zakonisht të referuara si "droga jetime") është gjithashtu i vogël.
Një sëmundje e rrallë ndodh në më pak se 200,000 individë në Shtetet e Bashkuara ose më pak se 5 për 10,000 individë në Bashkimin Evropian. Agjencitë rregullatore qeveritare në Shtetet e Bashkuara dhe Bashkimi Evropian kanë ndërmarrë hapa për të reduktuar këtë pabarazi në zhvillimin e drogës
Nxitjet për Rritjen e Zhvillimit të Drogave Jetimore
Duke pranuar se në SHBA nuk ishin zhvilluar barna adekuate për çrregullime të rralla dhe se kompanitë e drogës në të vërtetë do të pësonin një humbje financiare në zhvillimin e barnave për kushte të rralla, Kongresi amerikan miratoi Ligjin për Barnat Orphan në 1983.
Zyra e SHBA për Zhvillimin e Produktit Jetimë
Administrata amerikane e ushqimit dhe drogës (FDA) është përgjegjëse për sigurimin e sigurisë dhe efektivitetit të medikamenteve në treg në Shtetet e Bashkuara.
FDA krijoi Zyrën e Zhvillimit të Produkteve Jetimë (OOPD) për të ndihmuar në zhvillimin e barnave jetimore (dhe produkteve të tjera mjekësore për çrregullime të rralla), duke përfshirë dhënien e granteve për hulumtime.
Drogat e jetimeve, si medikamentet e tjera, ende duhet të gjenden të sigurta dhe efektive përmes hulumtimeve dhe testeve klinike përpara se FDA t'i miratojë ato për marketing.
Aktin amerikan të drogës jetësore 1983
Akti i drogës së Orfës ofron stimuj për të nxitur kompanitë që të zhvillojnë droga (dhe produkte të tjera mjekësore) për tregjet e vogla të individëve me çrregullime të rralla (në SHBA, 47 për qind e çrregullimeve të rralla prekin më pak se 25,000 njerëz). Këto stimuj përfshijnë:
- Kreditë federale tatimore për hulumtimin e bërë (deri në 50 për qind të kostove) për të zhvilluar një ilaç jetim.
- Një monopol i garantuar 7-vjeçar për shitjen e drogës për kompaninë e parë për të marrë miratimin e marketingut nga FDA për një drogë të veçantë. Kjo vlen vetëm për përdorimin e miratuar të drogës. Një tjetër aplikim për një përdorim të ndryshëm mund të miratohet nga FDA, dhe kompania do të kishte të drejta ekskluzive të marketingut për drogën për atë përdorim gjithashtu.
- Heqja e tarifave të aplikimit për aprovimin e drogës dhe tarifat vjetore të FDA.
Para kalimit të Aktit të Barnave të Jetimit, disa ilaçe jetime ishin në dispozicion për të trajtuar sëmundje të rralla.
Që nga Akti, më shumë se 200 barna jetimë janë miratuar nga FDA për marketing në SHBA
Efekti i Aktit të Fëmijëve Jetimë në Farmaceutikë të SHBA
Meqënëse Akti i Drogës së Jetimit erdhi në fuqi në vitin 1983, ajo ka qenë përgjegjëse për zhvillimin e shumë ilaçeve. Deri në vitin 2012 ka pasur të paktën 378 droga, të cilat janë miratuar përmes këtij procesi, dhe numri vazhdon të rritet.
Shembull i drogave të disponueshme për shkak të Aktit të Barnave të Jetimëve
Ndër barnat që kanë miratuar përfshijnë ato të tilla si:
- Hormon Adrenocorticotropic (ACTH) për trajtimin e spazmave infantile
- Tetrabenzine për trajtimin e koreës që ndodh tek njerëzit me sëmundjen e Huntington
- Terapi zëvendësuese enzimë për ata me çrregullime të deponimit të glikogjenit, sëmundja e Pompe
Hulumtimi dhe Zhvillimi Ndërkombëtar për Droga Jetimë
Ashtu si Kongresi i SHBA, qeveria e Bashkimit Evropian (BE) ka njohur nevojën për të rritur kërkimin dhe zhvillimin e barnave jetimore.
Komisioni për Produkte Medicinale Jetimore
E themeluar në vitin 1995, Agjencia Europiane e Medicinave (EMEA) është përgjegjëse për sigurimin e sigurisë dhe efikasitetit të medikamenteve në tregun e BE-së. Ai bashkon burimet shkencore të 25 shteteve anëtare të BE-së. Në vitin 2000, Komiteti për Produkte Medicinale Jometale (COMP) u krijua për të mbikqyrur zhvillimin e barnave jetimore në BE.
Rregullorja për Produktet Medicinale Jetimë
Rregullorja për Produktet Medicinale Jetimë, miratuar nga Këshilli Europian, ofron nxitje për zhvillimin e barnave jetimore (dhe produkteve të tjera mjekësore për çrregullime të rralla) në BE, duke përfshirë:
- Heqja e tarifave që lidhen me procesin e miratimit të marketingut.
- Një monopol i garantuar 10-vjeçar në shitjen e drogës për kompaninë e parë për të marrë miratimin e marketingut EMEA të një droge. Kjo vlen vetëm për përdorimin e miratuar të drogës.
- Autorizimi i marketingut në Komunitet - një procedurë e centralizuar e autorizimit të marketingut që shtrihet në të gjitha shtetet anëtare të BE-së.
- Ndihma e protokollit, që do të thotë ofrimin e këshillave shkencore për kompanitë e drogës në lidhje me testet e ndryshme dhe provat klinike të nevojshme për një ilaç që po zhvillohet.
Rregullorja për Produktet Medicinale Jetimë ka pasur të njëjtin efekt pozitiv në BE që Akti i Barnave të Jetimëve kishte në SHBA, duke rritur në masë të madhe zhvillimin dhe tregtimin e barnave jetimore për çrregullime të rralla.
Bottom Line për Aktin e Drogës Jetimore
Në atë kohë ka shumë polemika mbi Aktin për Barnat Orphan, me nevojën për trajtime për sëmundje të rralla në njërën anë të shkallës, dhe pyetje rreth qëndrueshmërisë në anën tjetër. Fatmirësisht, këto akte, si në Shtetet e Bashkuara dhe në Evropë, kanë rritur ndërgjegjësimin për shumë sëmundje të rralla, të cilat, kur janë shtuar së bashku, nuk janë të gjitha të pazakonshme.
burimet:
Herder, M. Cili është qëllimi i aktit të drogës së jetimeve? . PLOS Mjekësia . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., dhe R. Griggs. Efektet e paqëllimshme të Përcaktimit të Produkteve Jetimë për çrregullime të rralla neurologjike. Anale të Neurologjisë . 2012. 72 (4): 481-490.
Administrata amerikane e ushqimit dhe drogës. Përcaktimi i një produkti jetim: Droga dhe Produktet Biologjike. Përditësuar më 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm