Tani mund të riprogramojmë trupat tanë
FDA ka miratuar trajtimin e gjeneve gjenetike për herë të parë, një lëvizje historike në analet e mjekësisë. Trajtimi i ri - Kymriah (tisagenlecleucel) - përdor qelizat T të modifikuara për të luftuar leukeminë.
Miratimi i Kymriah shërben si shenjë paralajmëruese për miratimin e formave të tjera të terapisë gjenetike që do të luftojnë kancerin dhe sëmundjet e tjera serioze duke përdorur një qasje të re dhe emocionuese: riprogramimin e trupit përmes mjeteve artificiale.
Terapia e gjeneve me baze qelizore
Terapia gjenetike në bazë të qelizave i referohet praktikës së futjes së materialit të ri gjenetik në një popullsi specifike të qelizave dhe pastaj ri-futur këto qeliza të modifikuara në trup. Pasi në trup, këto qeliza të reja mund të prodhojnë proteina që ndihmojnë në luftimin e kancerit ose sëmundjeve të tjera të rënda.
Kymriah përfshin futjen e qelizave T të modifikuara gjenetikisht - një lloj limfociti, ose qeliza të bardha të gjakut - në trup. Këto qeliza të modifikuara T identifikojnë dhe sulmojnë qelizat e leukemisë.
Terapia e gjeneve është e preferueshme për kimioterapinë, sepse terapitë gjenike janë më pak toksike. Kimioterapia ndikon në të gjithë trupin dhe shkakton efekte anësore të trupit. Me terapi gjenetike të bazuara në qeliza, qelizat e ri-engineered janë infused në nivel lokal dhe luftojnë tumoret në mënyrë specifike.
Përveçse është një formë e terapisë së gjeneve, Kymriah është gjithashtu një agjent imunoterapeutik. Imunoterapia shfrytëzon fuqinë e sistemit imunitar për të trajtuar sëmundjet.
Shpjegoi Kymriah
Në terma teknike, Kymriah i Novartis është një terapi T-qelizore e receptorit antigjenerik (CAR) eksperimentale që përdoret për të trajtuar leukeminë limfoblastike akute të qelizave B të relaksuara ose të kundërta (dmth., Rezistente ndaj trajtimit).
Kymriah është një formë e përshtatur e imunoterapisë ku qelizat T të pacientit janë mbledhur së pari dhe më pas dërgohen në një qendër prodhimi.
T-qelizat korrren duke përdorur një procedurë të quajtur leukapharesis.
Në qendrën e prodhimit, këto qeliza T janë modifikuar për të përfshirë një gjen që kodon për shprehjen e CAR. Keto qeliza te modifikuara pastaj kthehen ne pacient. Pasi në trup, MAK-të synojnë një antigjen specifik të quajtur CD19 që ndodhet në sipërfaqen e qelizave të leuçemisë dhe i vrasin këto qeliza kanceroze. Pasi në gjak, këto qeliza të modifikuara T rriten dhe zgjerohen për të çrrënjosur kancerin brenda dy apo tre javëve.
Ekspertët në FDA bazuan miratimin e tyre nga Kymriah në një krah të vetëm të një gjyqi klinik të fazës II në të cilin 63 fëmijë, adoleshentë dhe të rritur të rinj me leukeminë limfoblastike akute të qelizave B të relaksuara ose refraktore morën një dozë të vetme të trajtimit. Nga këta pjesëmarrës, 83 për qind shkuan në remision pas tre muajsh. Për më tepër, 75 për qind mbetën pa sëmundje pas gjashtë muajsh. E rëndësishmja, Kymriah iu dha FDA-ja për përcaktimet e Prioritetit të Rishikimit dhe Përparimeve të Terapisë.
Leuçemia akute limfoblastike është një kancer i palcës së eshtrave dhe gjakut. Ajo shkakton trupin për të bërë limfocite anormale. Këto qeliza anormale të gjakut shpejt turmojnë qelizat e shëndetshme të gjakut në palcën e eshtrave. Ne kemi nevojë për qelizat tona të gjakut për të mbijetuar.
Kur numri i qelizave normale të gjakut zvogëlohet në mënyrë dramatike, mund të pasojë vdekja.
Megjithëse të rriturit më të moshuar mund të zhvillojnë GJITHA, është kryesisht një sëmundje e fëmijëve. Rreth 90 për qind e fëmijëve me lekë hyjnë në remision pas trajtimit. Kymriah është aprovuar për përdorim në pacientët të cilët janë më të rinj se 25 vjeç dhe kanë ose kancer që është recidivuar ose kancer që është rezistent ndaj trajtimit.
Shqetësimet për Kymriën
Një nga efektet anësore negative të çdo lloji të terapisë monoklonale të antitrupave është sindromi i çlirimit të citokineve, një reaksion infuzion i cili quhet gjithashtu stuhi i citokinës. Cytokines janë proteina të vogla që janë të sekretuara nga qelizat dhe kanë efekte në qelizat e tjera.
Në shumicën e njerëzve, simptomat e sindromit të çlirimit të citokinit janë të lehta ose të moderuara dhe mund të trajtohen lehtësisht. Këto simptoma përfshijnë:
- presion të ulët të gjakut
- lodhje
- takikardi
- dhimbje koke
- ethe
- të përzier
- të dridhura
- i nxituar
- fyt i gërvishtur
- probleme të frymëmarrjes
Sidoqoftë, pacientët që kanë kancer të gjakut, si të gjithë-janë në rrezik më të lartë të zhvillimit të stuhisë së lartë të citokineve me simptoma të rrezikshme për jetën. Për këtë arsye, infuzionet duhet të ndodhin në qendrat me volum të lartë me specialistë të trajnuar për të menaxhuar komplikime të rënda si stuhia e citokinës.
Së fundi, Kymriah pritet të kushtojë rreth 500,000 dollarë. Megjithatë, trajtimi me Kymriah është ende më i lirë se një transplant i palcës së eshtrave, i cili zakonisht përdoret në trajtimin e leukemisë.
Një Fjalë Nga
Refractory ose relapsing GJITHA është një sëmundje vdekjeprurëse. Miratimi i Kymriah siguron shpresë për disa qindra të rinj në Shtetet e Bashkuara të cilët nuk kanë mundësi të trajtimit të mbetura. Ajo ka provuar efektive në provat klinike. Megjithatë, provat klinike ishin të kufizuara në kohëzgjatje, dhe mbetet për t'u parë nëse Kymriah mund të nxisë shpërblime gjatë gjithë jetës.
Në terma gjithëpërfshirës, miratimi nga FDA për një formë të terapisë gjenetike për herë të parë nxit në një epokë të re të mjekësisë: një epokë ku mund të riprogramojmë qelizat tona për të luftuar kancerin dhe sëmundjet tjera vdekjeprurëse.
> Burimet:
> Breslin S. Sindromi i çlirimit të citokinës: Përmbledhje dhe implikime infermierore. Gazeta Klinike e Infermierisë Onkologjike. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKs CAR T Terapi për Leukemia. Kanceri Discovery. 27 korrik 2017.
> FDA Lajm Release. Miratimi i FDA sjell terapi të parë të gjeneve në Shtetet e Bashkuara. 30 gusht 2017.
> Lartë KA. Gene Therapy në Mjekësinë Klinike. Në: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J., Loscalzo J. eds. Parimet e Harrisonit të Mjekësisë së Brendshme, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Çrregullime të bardha të qelizave Në: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, PK i lartë, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Mjekësia Geriatric e Hazzard dhe Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.