Si mund të merrni përdorimin e drogës me dhembshuri të një droge hetuese?
Çfarë nënkuptohet nga përdorimi i drogës i mëshirshëm për pacientët me kancer? Mendoni për këto pyetje:
Çfarë ndodh në qoftë se është duke u studiuar vetëm një trajtim që mund t'ju ndihmojë, por nuk i përmbushni kërkesat për rregjistrimin në spitalin klinik? Çka nëse keni dështuar të gjitha trajtimet alternative përveç një trajtimi premtues që ende nuk është miratuar nga FDA?
Kur kjo ndodh, FDA ka një plan rezervë në vend. Kjo quhet përjashtim për përdorim i mëshirshëm ose qasje e zgjeruar në droga hetuese.
Cila është kuptimi dhe qëllimi i "Përdorimit të Dashurisë Përmbushur?"
Përdorimi me dhembshmëri i drogës i referohet përdorimit të një droge hulumtuese (droge eksperimentale) ose një pajisje mjekësore (një ende e pa miratuar nga FDA) jashtë një spitali klinik për trajtim kur nuk ekziston një trajtim alternativ i kënaqshëm. Para aprovimit nga FDA, një drogë hetuese nuk mund të shitet ose të tregtohet në Shtetet e Bashkuara.
Çfarë është një drogë e re hetuese (IND)? - Rishikimi i Gjykimeve Klinike dhe Procesi i Aprovimit nga FDA
Përpara se të diskutohet për përdorimin e drogave të mëshirshme, kjo mund të ndihmojë për të mbështetur dhe përshkruar procesin e një ilaçi të ri ose procedurë ashtu siç është zhvilluar dhe përfundimisht ose refuzuar ose miratuar nga procesi i miratimit të FDA për përdorim nga publiku i gjerë. Për këtë diskutim, unë do ta kufizoj procesin vetëm për medikamente.
Hapi i parë që hulumtuesit përdorin kur vlerësojnë një medikament të mundshëm përfshijnë studime jo njerëzore. Droga të reja në këtë mjedis testohen në qelizat e kancerit të rritur në një pjatë në laborator ose në kafshë të tjera, të tilla si minjtë. Kur këto studime konsiderohen mjaft të plota, testimi i njeriut pastaj kalon nëpër 3 faza të sprovave klinike .
Faza 1 studimet klinike janë bërë në numër të vogël të njerëzve, dhe janë të dizajnuara për t'iu përgjigjur pyetjes: "A është e sigurt e drogës?" Proceset e fazës 2 janë hapi tjetër, i projektuar për t'iu përgjigjur pyetjes: "A funksionon trajtimi?" Faza përfundimtare para miratimit nga FDA (ose refuzimit) është gjykimi klinik i fazës 3, gjykimet e përdorura për t'iu përgjigjur pyetjes: "A funksionon trajtimi më i mirë se trajtimet standarde të miratuara ose me pak efekte anësore?"
Duke përdorur këtë skenar, përdorimi i dhembshëm i drogës do të ishte përdorimi i një medikamenti që është në një nga fazat e studimeve klinike para miratimit të FDA, por jo si pjesëmarrës në një nga sprovat klinike.
Kur dikush mund të kualifikohet për përdorimin e drogës me dhembshuri (Përjashtim nga Përdorimi i Përmbajtjes)?
Në rastin ideal, pacientët e kancerit të cilët mund të përfitojnë nga një ilaç i ri hetues (IND) do të regjistrohen në një proçes klinik aktiv që po studion atë drogë . Kjo tha, disa njerëz që mund të përfitojnë nga një ilaç që studiohet mund të mos i plotësojnë kriteret specifike për regjistrimin në atë spital klinik për arsye të tilla si mosha, trajtimet e mëparshme, statusi i performancës ose kushte të tjera përjashtimi. Në këtë rast duhet të plotësohen 2 kritere:
- Nuk duhet të ketë një terapi alternative të kënaqshme në dispozicion për të diagnostikuar, monitoruar ose trajtuar një sëmundje serioze, dhe
- Rreziku i mundshëm për personin nga droga (ose procedura) hetuese nuk është më e madhe se rreziku i mundshëm nga vetë sëmundja.
Çfarë është aksesi i zgjeruar ndaj drogave hetuese?
Nëse lexoni përmes dokumenteve të FDA-së, ju mund të pyesni se çfarë është dallimi midis qasjes së zgjeruar dhe përjashtimit të përdorimit të dhembshur, ose nëse ato përdoren në mënyrë të ndërsjellë. Përgjigja është se ekzistojnë 3 nivele të qasjes së zgjeruar me të parën që i referohet përdorimit nga një individ Pacientët. Këto nivele përfshijnë:
- Përdorimi i barnave hetuese për pacientët individualë
- Popullatat e pacientëve të ndërmjetëm (deri në 100), dhe
- Grupet më të mëdha të pacientëve (më shumë se 100)
Kërkesat për Qasje Individuale në Drogat Hetimore për Kancerin
Kërkesat e mëposhtme duhet të plotësohen për të aplikuar për akses individual:
- Drogës (ose procedurës) duhet të jetë për diagnozën, monitorimin ose trajtimin e një sëmundjeje të rëndë.
- Pacienti duhet të jetë i papërshtatshëm për çdo studim të vazhdueshëm klinik të drogës.
- FDA duhet të përcaktojë se përjashtimi i përdorimit të dhembshur nuk do të ndërhyjë në asnjë fazë të sprovave të vazhdueshme klinike të drogës.
- Nuk duhet të ketë një alternativë të kënaqshme ose trajtim të krahasueshëm në dispozicion për pacientin, ose pacienti nuk është në gjendje të tolerojë këto terapi alternative.
- Pacienti duhet të ketë një diagnozë të kancerit për të cilën droga hetuese ka treguar aktivitet. Me fjalë të tjera, FDA duhet të përcaktojë se ka dëshmi të mjaftueshme se droga është e sigurt dhe efektive për të justifikuar përdorimin e saj për një pacient të caktuar.
- Zakonisht një pacient duhet t'i nënshtrohet trajtimit standard i cili nuk është i suksesshëm.
- Drogës duhet të përdoret për një gjendje serioze ose të rrezikshme për jetën, në të cilën rreziqet e trajtimit eksperimentalë janë më të mëdha se rreziqet për të mos marrë trajtim. Me fjalë të tjera, rreziku, përfshirë vdekjen, të trajtimit eksperimental konsiderohet të jetë më pak se rreziku i vdekjes nga sëmundja pa trajtim.
- Marrja e drogës përfshin pjesëmarrjen aktive të mjekut dhe të pacientit
- Mjeku duhet të jetë i gatshëm për të menaxhuar drogën dhe për të përfunduar monitorimin e trajtimit
- Kompania që e bën drogën duhet të bjerë dakord për të siguruar drogën (FDA nuk mund të "detyrojë" kompaninë që të ofrojë ilaçin.) Nëse kompania kërkon pagesë për ilaçin, pacienti duhet të ofrojë këtë pagesë.
- FDA, pas pranimit të aplikacionit, do të marrë një vendim nëse do të lejojë ose jo të përjashtojë përdorimin me dhembshuri. Është e rëndësishme të theksohet se ndërsa kjo tingëllon si një proces i vështirë, që nga viti 2009, FDA ka miratuar shumicën e madhe nëse ka marrë aplikacione të reja të drogës .
Procesi i Aplikimit për Përdorimin e Dashurisë me dhembshuri
Ka 2 lloje aplikimesh për përdorim të mëshirshëm. Kjo perfshin:
- Përdorimi emergjent - Në një situatë emergjence një kërkesë mund të bëhet me telefon (ose ndonjë formë tjetër e shpejtë e komunikimit) dhe një zyrtar i FDA mund të autorizojë telefonin për të filluar trajtimin. Mjeku mjekësor duhet të ndjekë këtë autorizim verbal me një aplikim me shkrim të përdorimit të drogës brenda 15 ditëve nga autorizimi verbal i FDA për përdorimin e drogës. (Nëse nuk ka kohë të mjaftueshme për të marrë miratimin nga bordi i rishikimit të hetimit (IRB) në një situatë emergjente, trajtimi mund të fillojë pa miratimin e IRB për aq kohë sa IRB të njoftohet nga mjeku që siguron trajtimin emergjent brenda 5 ditëve të punës.)
- Përdorimi me dhembshuri (Qasja e Vetme e Pacientëve) - Nëse nuk ka një emergjencë që kërcënon jetën, mjeku duhet të kryejë një kërkesë të re hetuese të përdorimit të drogës. Pasi kjo kërkesë të dorëzohet në FDA, FDA ka një periudhë 30-ditore gjatë së cilës aplikimi mund të rishikohet dhe të merret një vendim për pranimin ose mohimin. Mbani në mend se shumica e kohës, vendimi do të ndahet me mjekun trajtues sa më shpejt që të jetë e mundur.
(Meqenëse ky informacion ndryshon me kalimin e kohës, kontrolloni burimet e FDA të renditura në fund të këtij neni për informacionin më të përditësuar.)
Çfarë duhet të dini si një pacient
Ka disa gjëra që duhet mbajtur parasysh nëse po shqyrton përdorimin e një droge hetuese. Kjo perfshin:
- Drogës (ose procedurës) mund të ketë rreziqe serioze.
- Meqenëse droga (ose procedura) ende nuk është aprovuar nga FDA, nuk dihet nëse droga hetuese është më e mirë ose më e keqe sesa ilaçi standard. Ju nuk mund të merrni ndonjë përfitim të shtuar nga droga.
- Efektet anësore afatshkurtra dhe efektet anësore afatgjata të drogës ende nuk janë plotësisht të njohura.
Përgjegjësia e mjekut tuaj në përdorimin e drogës me dhembshuri
Kur të aplikoni për përdorim të drogës me dhembshuri, do të jetë onkologu juaj i trajtimit (ai që e shihni veten për kujdes), i cili do të jetë përgjegjës për aplikimin, administrimin dhe dokumentimin e trajtimit.
- Mjeku mjekësor duhet të plotësojë një aplikacion siç përshkruhet më sipër.
- Mjeku mjekësor do të jetë përgjegjës për paraqitjen e një protokolli të trajtimit dhe për të provuar FDA me një raport të rezultatit të trajtimit, përmbledhjes dhe çdo efekti anësor.
- Mjeku mjekësor është përgjegjës për marrjen e drogës nga prodhuesi / zhvilluesi, dhe për llogari të çdo droge të mbetur pas trajtimit është bërë.
- Mjeku mjekësor duhet të pajtohet të monitorojë pacientin gjatë gjithë trajtimit, duke ndjekur të gjitha udhëzimet dhe përgjegjësitë pasi merr rolin e hetuesit për këtë pacient.
burimet:
Instituti Kombëtar i Kancerit. Qasja në Drogat Hetimore. Përditësuar më 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
Administrata amerikane e ushqimit dhe drogës (FDA). Qasja e zgjeruar (Përdorimi me dhembshuri). Përditësuar më 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
Administrata amerikane e ushqimit dhe drogës (FDA). Qasja e zgjeruar: Informacione për pacientët. Përditësuar më 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
Administrata amerikane e ushqimit dhe drogës (FDA). Qasja e zgjeruar: Informacione për mjekët. Përditësuar më 15.12.2015. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
Administrata amerikane e ushqimit dhe drogës (FDA). IDE hyrje e hershme / e zgjeruar. Përditësuar më 03.06.15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm