Një përmbledhje e opsioneve shtesë të trajtimit
E vetmja terapi kuruese për myelofibrozë primare (PMF) është transplantimi i qelizave burimore , megjithatë, kjo terapi rekomandohet vetëm për pacientët me rrezik të lartë dhe të mesëm. Edhe në këtë grup, mosha dhe kushtet e tjera mjekësore mund të rrisin rreziqet që lidhen me transplantimin në mënyrë të konsiderueshme duke e bërë atë më pak se terapi ideore. Përveç kësaj, jo të gjithë njerëzit me PMF me rrezik të lartë dhe të mesëm do të kenë një donator të përshtatshëm të transplantimit të qelizave burimore (vëllai i përputhur apo donatori i palidhur pa lidhje).
Rekomandohet që njerëzit me PMF me rrezik të ulët të marrin trajtim që synon reduktimin e simptomave të lidhura me sëmundjen.
Ndoshta mjeku juaj ka këshilluar që transplantimi nuk është alternativa më e mirë për ju, ose nuk mund të identifikohet ndonjë donator i përshtatshëm, ose nuk keni toleruar terapi të tjera të linjës së parë për PMF. Natyrisht, pyetja tjetër e ardhshme mund të jetë-cilat opsione të tjera të trajtimit janë të disponueshme? Për fat të mirë, ka shumë studime në vazhdim duke u përpjekur për të gjetur alternativa shtesë të trajtimit. Do të shqyrtojmë shkurtimisht disa nga këto barna.
JAK2 Frenuesit
Ruxolitinib , një inhibitor JAK2, ishte terapia e parë e synuar e identifikuar për PMF. Mutacionet në gjenin JAK2 janë shoqëruar me zhvillimin e PMF.
Ruxolitinib është një terapi e përshtatshme për njerëzit me këto mutacione të cilët nuk mund t'i nënshtrohen transplantimit të qelizave staminale. Për fat të mirë, ajo është gjetur e dobishme edhe në njerëz pa mutacione JAK2.
Ekziston një hulumtim i vazhdueshëm për të zhvilluar medikamente të ngjashme (inhibitorë të tjerë JAK2) që mund të përdoren në trajtimin e PMF si dhe kombinimin e ruxolitinib me medikamente të tjera.
Momelotinib është një tjetër inhibitor JAK2 që studiohet për trajtimin e PMF. Studimet e hershme vunë re se 45 përqind e njerëzve që morën momelotinib kishin reduktim në madhësinë e shpretkës.
Rreth gjysma e njerëzve të studiuar kishin përmirësim në aneminë e tyre dhe më shumë se 50 përqind ishin në gjendje të ndalonin terapinë transfuzive. Trombocitopeni (numërimi i ulët i trombociteve) mund të zhvillohet dhe mund të kufizojë efektivitetin. Momelotinib do të krahasohet me ruxolitinib në një fazë 3 studime për të përcaktuar rolin e saj në trajtimin e PMF.
Droga imunomodulator
Pomalidomidi është një ilaç imunomodulator (medikamente që ndryshojnë sistemin imunitar). Ajo lidhet me talidomid dhe lenalidomid. Në përgjithësi, këto medikamente janë dhënë me prednisone (një ilaç steroide).
Thalidomidi dhe lenalidomidi janë studiuar tashmë si mundësi trajtimi në PMF. Edhe pse të dyja tregojnë përfitim, përdorimi i tyre shpesh është i kufizuar nga efektet anësore. Pomalidomidi u zhvillua si një opsion më pak toksik. Disa pacientë kanë përmirësim në anemi por asnjë efekt nuk është parë në madhësinë e shpretkës. Duke pasur parasysh këtë përfitim të kufizuar, ka studime të vazhdueshme duke parë kombinimin e polmalidomidës me agjentë të tjerë si ruxolitinib për trajtimin e PMF.
Drogat epigjenike
Drogat epigjenike janë ilaçe që ndikojnë në shprehjen e disa gjeneve në vend që t'i ndryshojnë ato fizikisht. Një klasë e këtyre barnave janë agjentë hipometilimi, të cilat përfshijnë azacitidin dhe decitabinë.
Këto ilaçe përdoren aktualisht për trajtimin e sindromit mielodisplastik . Studimet që shqyrtojnë rolin e azacitidine dhe decitabine janë në fazat e hershme. Medikamentet e tjera janë inhibuesit e histon deacetylase (HDAC) si givinostat dhe panobinostat.
Everolimus
Everolimusi është ilaç që klasifikohet si një frenues i mTOR kinazës dhe imunosupresues. Është aprovuar nga FDA (Food and Drug Administration) për trajtimin e disa kancereve (gjirit, kancerit të veshkave, tumoreve neuroendokrine etj.) Dhe për të parandaluar refuzimin e organeve tek njerëzit që kanë marrë transplantim të organeve (mëlçisë ose veshkave). Everolimusi merret me gojë.
Studimet e hershme tregojnë se ajo mund të ulë simptomat, madhësinë e shpretkës, aneminë, numërimin e trombociteve dhe numërimin e qelizave të bardha të gjakut.
Imetelstat
Imetelstat është studiuar në disa kancere dhe myelofibrozë. Në studimet e hershme, ajo ka nxitur remizionin (shenjat e vdekura dhe simptomat e PMH) në disa njerëz me PMF të ndërmjetëm ose me rrezik të lartë.
Nëse nuk i përgjigjeni trajtimit të linjës së parë, regjistrimi në një gjykim klinik mund t'ju japë akses në terapitë e reja. Aktualisht, ka më shumë se 20 prova klinike që vlerësojnë mundësitë e trajtimit për njerëzit me myelofibrozë. Ju mund ta diskutoni këtë opsion me mjekun tuaj.
> Burimet:
> Cervantes F. Si e trajtoj mireofibrozën primare. Gjakut. 2014; 124: 2635-2642.
> Geyer HL dhe Mesa RA. Terapia për neoplazmat mieloproliferative: kur, cili agjent dhe si? Gjakut. 2014; 124: 3529-3537.